應(yīng)用于臨床的化療藥物從20世紀(jì)40年代的幾種發(fā)展為現(xiàn)在的70余種。常用的種類如下：

1.烷化劑　烷化劑是一類能與大分子RNA、DNA和蛋白質(zhì)共價(jià)結(jié)合發(fā)生烷化反應(yīng)的化合物。它的細(xì)胞毒性作用是由于DNA的共價(jià)修飾，形成了DNA鏈間交叉或堿基修飾導(dǎo)致單鏈DNA斷裂。常見藥物：氮芥、環(huán)磷酰胺、異環(huán)磷酰胺、塞替哌、卡莫司汀、洛莫司汀、尼莫司汀等。

2.蒽環(huán)類藥物和DNA嵌入劑　DNA嵌入劑有一個(gè)共同的化學(xué)結(jié)構(gòu)和作用機(jī)制。它們有一個(gè)二維芳香環(huán)結(jié)構(gòu)，可嵌入DNA的相鄰堿基對之間，改變DNA的超螺旋結(jié)構(gòu)，導(dǎo)致調(diào)節(jié)DNA拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅱ和其他酶的失活。DNA嵌入劑是通過促進(jìn)拓?fù)洚悩?gòu)酶介導(dǎo)的DNA損傷來殺傷細(xì)胞的。DNA嵌入劑是抗腫瘤藥物中最重要的藥物之一，應(yīng)用于臨床的有蒽環(huán)類（多柔比星、柔紅霉素、表柔比星、去氧柔紅霉素）、米托蒽醌、放射菌素D和安吖啶（M-amsa）。

3.葉酸類拮抗藥　葉酸類拮抗藥的作用是抑制一種或多種包括葉酸輔酶在內(nèi)的生物合成步驟。主要通過抑制二氫葉酸還原酶，導(dǎo)致四氫葉酸合成的減少。是嘌呤生物合成中的一個(gè)重要步驟。胸腺嘧啶的合成是惟一由葉酸輔酶介導(dǎo)，使四氫葉酸轉(zhuǎn)化為二氫葉酸，還原為四氫葉酸。在迅速分裂的細(xì)胞中，二氫葉酸還原酶的抑制導(dǎo)致了胸腺嘧啶三磷酸核苷池的縮小，DNA合成減少，最終細(xì)胞死亡。常見藥物甲氨蝶呤、洛拉曲克等。

4.鉑類化合物　鉑類化合物為金屬絡(luò)合物，能與蛋白質(zhì)和核酸形成共價(jià)結(jié)合。其細(xì)胞毒性作用是形成DNA鏈間交叉或鏈內(nèi)交叉，導(dǎo)致DNA斷裂。在臨床中常用的鉑類化合物有：順鉑、卡鉑、奧鉑、絡(luò)鉑、奈達(dá)鉑等。

5.嘌呤和嘧啶抗代謝物　核苷酸抗代謝物是一類模擬嘌呤或嘧啶的抗腫瘤藥物，大多數(shù)嘌呤和嘧啶類似物是僅在轉(zhuǎn)化為核苷酸形式后才具有活性的前體藥物。核苷酸抗代謝物通過許多機(jī)制介導(dǎo)它們的抗腫瘤作用，包括抑制核酸的生物合成和摻入新形成的RNA或DNA中去。常見藥物氟尿嘧啶，替加氟，卡莫氟，六甲蜜胺等。

6.紫杉類　紫杉類藥物，紫杉醇和多西他賽具有獨(dú)特的作用機(jī)制和廣譜的抗腫瘤活性。紫杉醇是從美國西部紫杉樹皮中分離得到的；多西他賽是從歐洲紫杉的針葉中提取的。目前這兩種藥物均為合成方法生產(chǎn)的。紫杉醇和多西他賽通過可逆的高親和力結(jié)合到多聚微管上，抑制了微管的正常解聚。正常微管功能的中斷導(dǎo)致了類似于長春花生物堿有關(guān)的生物學(xué)效應(yīng)：抑制細(xì)胞運(yùn)動(dòng)、分泌和分裂。對紫杉類耐藥的機(jī)制是由于微管蛋白亞單位表達(dá)改變或突變和p-糖蛋白表達(dá)升高。

7.拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ抑制藥　其作用靶點(diǎn)在DNA拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ。該酶通過松解超螺旋DNA，在轉(zhuǎn)錄和DNA復(fù)制中起作用。拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ的抑制導(dǎo)致了單鏈DNA斷裂和細(xì)胞死亡。對喜樹堿的耐藥是由于拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ表達(dá)改變或突變。常見藥物有喜樹堿、9-氨基-20（s）-喜樹堿、拓?fù)涮婵怠⒁亮⑻婵担–PT-11）等。

8.拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅱ抑制藥　依托泊苷（VP-16）和替尼泊苷（VM-26）均為鬼臼素的半合成衍生物，是從北美鬼臼或西部鬼臼提取到鬼臼樹脂，經(jīng)化學(xué)分離得到鬼臼毒素，在此基礎(chǔ)上通過半合成方法獲得的。它們的細(xì)胞毒作用是抑制DNA拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅱ，導(dǎo)致DNA雙鏈斷裂。

9.長春花生物堿　長春花生物堿可逆地結(jié)合于微管蛋白上，中斷了有賴于微管形成功能的進(jìn)程，包括細(xì)胞骨架功能、膜轉(zhuǎn)運(yùn)、細(xì)胞運(yùn)動(dòng)和有絲分裂。盡管其作用的主要機(jī)制是抗有絲分裂，但微管中斷的多種生物學(xué)效應(yīng)可以解釋長春花生物堿在分裂和未分裂細(xì)胞中的細(xì)胞毒作用。p-糖蛋白（MDR1基因）的過度表達(dá)或微管蛋白亞單位α或β的突變，減弱了長春花生物堿的結(jié)合力，使細(xì)胞對這類藥物產(chǎn)生了耐藥。在美國被批準(zhǔn)應(yīng)用的長春花生物堿有三種，即長春堿、長春新堿和長春瑞濱。

10.內(nèi)分泌作用藥物　乳腺、子宮內(nèi)膜和前列腺的生長和分化是由性腺激素調(diào)節(jié)的。起源于這些部位的惡性腫瘤的生長有激素依賴性。降低性腺激素水平或干擾與激素受體相互作用的內(nèi)分泌或激素療法是乳腺癌、子宮內(nèi)膜癌和前列腺癌的有效治療方法。常用藥物有他莫昔芬、醋酸甲地孕酮、醋酸甲羥孕酮等。

11.生物反應(yīng)調(diào)節(jié)藥　生物反應(yīng)調(diào)節(jié)藥主要通過調(diào)動(dòng)宿主的天然防衛(wèi)機(jī)制而產(chǎn)生抗腫瘤效應(yīng)的大分子。最常用的生物反應(yīng)調(diào)節(jié)藥是白介素-2（IL-2）和α-干擾素（IFN-α）。

最近的幾十年，隨著對引起癌癥的分子通路了解的深入，為癌癥治療提供了新的途徑，作為基礎(chǔ)研究的結(jié)果，已經(jīng)有幾百種治療人類惡性腫瘤化合物處于不同的發(fā)展時(shí)期。這些藥物中有許多藥物具有新的細(xì)胞靶向和作用機(jī)制。令人興奮的合理藥物發(fā)現(xiàn)的時(shí)代使我們對高效低毒的新藥物充滿了希望。