（一）德國新藥創(chuàng)制研發(fā)近期展望

2011年，德國研發(fā)型制藥企業(yè)協(xié)會開展了《展望2015：為生命研發(fā)》調查活動，旨在了解德國創(chuàng)新型制藥企業(yè)新藥創(chuàng)制研發(fā)領域未來5年的戰(zhàn)略部屬。調查結果顯示：目前，德國研發(fā)型制藥企業(yè)正在實施的藥物研發(fā)項目共有359項，其中65%屬于全新創(chuàng)新藥物研發(fā)、19%屬于既有藥物新劑型開發(fā)、16%屬于既有藥物新應用領域開發(fā)。2015年，上述藥品研發(fā)項目將有望獲得初步成果，將為130多種疾病特別是癌癥、心血管疾病、傳染病等常見重大疾病，提供新型治療藥物，而一些罕見疾病也有望得到更好的治療藥物。從創(chuàng)新藥物研發(fā)領域分布情況來看。德國研發(fā)型制藥企業(yè)新藥研發(fā)重點與德國政府《健康研究框架計劃》的研究戰(zhàn)略布局總體一致，癌癥（32%）、傳染?。?1%）、心血管疾?。?1%）、糖尿?。?%）、神經(jīng)退化性疾?。?%）、肺?。?%）等所占比例均位居前列。與10年前情況相比，癌癥新型治療藥物研發(fā)所占比例有了大幅提升：從2001年的不到20%提升到2011年的32%。圖6-13給出了2015年德國創(chuàng)新藥研發(fā)領域分布情況。

圖6-10　2015年德國創(chuàng)新藥研發(fā)重點領域分布情況展望

從上面的調查數(shù)據(jù)中可看出。全新創(chuàng)新藥研發(fā)是德國研發(fā)型制藥企業(yè)研發(fā)工作的首要任務，約占其研發(fā)計劃項目總量的65%?；谶@些創(chuàng)新藥研發(fā)項目，德國制藥企業(yè)在未來將開展188種新型有效藥物成分研制開發(fā)工作。新型有效藥物成分包括化學合成類、基因類、天然抗原類、天然半合成類等4種類型。其中，化學合成類新藥所占研發(fā)比例依然最大，共計122種，占總量的65%；近年來，隨著生物制藥技術快速發(fā)展，基因類新藥的研發(fā)比例也有了很大提高，共計52種，占總量的22%；此外，天然抗原類新藥研發(fā)占總量的2%，天然半合成類新藥研發(fā)占總量的5%。

（二）德國新藥創(chuàng)制研發(fā)長期展望

在《展望2015：為生命研發(fā)》中對德國新藥創(chuàng)制研發(fā)長期遠景進行了展望，主要包括以下三個方面。

1.為發(fā)展中國家研發(fā)抗傳染病類藥物 在未來，發(fā)展中國家和地區(qū)存在著巨大的醫(yī)藥健康服務需求。目前，全球約有10多億貧困地區(qū)人口在承受結核病、瘧疾、南美錐蟲病、利什曼病、非洲昏睡病等傳染性疾病病痛折磨。2015年，德國至少將有8種抗傳染病新藥獲準進入市場，可為發(fā)展中國家醫(yī)藥健康行業(yè)提供產品服務。同時，德國的制藥企業(yè)表示此后還將繼續(xù)研制40多種抗結核病和瘧疾的新型治療藥物，其中包括7種抗肺結核和瘧疾疫苗；10種治療登革熱的新型藥物和疫苗。此外，還將研制開展治療蠕蟲或非洲昏睡病等36種熱帶貧苦地區(qū)疾病的新型藥物。目前，此類創(chuàng)新藥物研發(fā)工作主要由非商業(yè)組織、私人捐助者和制藥企業(yè)聯(lián)合組成的“產品開發(fā)合作伙伴”（PDP）聯(lián)盟推動。德國政府對貧困地區(qū)醫(yī)藥健康研究研發(fā)也給予了相當?shù)慕?jīng)費資助。2011年，德國聯(lián)邦教研部投入2000萬歐元，實施了《疾病診斷創(chuàng)新平臺》、《孕婦瘧疾疫苗》和《南美錐蟲病、利什曼病、非洲昏睡病和瘧疾等出新藥物開發(fā)》等三個研究項目。但是，由于這些疾病在發(fā)達國家和地區(qū)很少發(fā)生，并不是醫(yī)藥健康研究重點領域，在今后還需要鼓勵制藥企業(yè)積極參與。

2.個性化癌癥治療藥物 隨著醫(yī)療技術不斷進步，在未來10年為個別患者開發(fā)有針對性的治療藥物和治療方案，提供量身定制的治療服務將成為可能。醫(yī)生根據(jù)病患的基因特征和藥物耐受情況，選擇開發(fā)治療藥物將成為疾病治療常規(guī)過程。為此，今后創(chuàng)新藥物研發(fā)將不僅僅是為病患尋找確定合適治療藥物，還要為其進行個性化藥物產品的生產制備。而個性化藥物的研發(fā)創(chuàng)新理念對于癌癥治療顯得尤為重要。2010年，前列腺癌癥治療疫苗在美國獲得批準使用，在疫苗制備中就首次采用了含有從病患體內癌細胞培育出的腫瘤細胞免疫系統(tǒng)衍生蛋白成分，屬于第一種上市應用的個性化癌癥治療藥物。目前，德國研究人員正在利用相同方法開展淋巴癌治療疫苗研制工作。為了獲得足夠的腫瘤典型蛋白，就需要復制患者的個人基因。目前，個性化癌癥治療藥物研發(fā)雖然技術上可行，但是其實施成本依然昂貴。因此，在今后一個時期，個性化創(chuàng)新藥物研發(fā)仍將局限在如癌癥治療等重大疾病領域。

3.DNA和RNA藥物 隨著基因組學和分子生物學等生命科學領域研究不斷進步，為生物醫(yī)藥發(fā)展提供了重要基礎。在未來，生物醫(yī)藥技術將為創(chuàng)新藥研發(fā)提供更多有效成分的選擇。這些新型有效成分大多將會從DNA和RNA等遺傳基因資源中獲取，其中將主要包括反義藥物、基因治療藥物、DNA疫苗和鏡像異構藥物四類。

（1）反義藥物。1999年，用于治療巨細胞病毒視網(wǎng)膜炎的世界上第一種反義藥物福米美生獲批上市。目前，反義藥物已經(jīng)發(fā)展到第三代。到2015年將有更多此類藥物獲批上市，而大部分反義藥物研究還需更多時間。

（2）基因治療藥物?？朔幬锂a生的副作用，提高新藥使用安全性將是基因治療藥物今后研發(fā)的重點方向。

（3）DNA疫苗。目前，德國制藥企業(yè)已經(jīng)在開始研發(fā)抗利什曼病的新型DNA疫苗。

（4）鏡像異構藥物。該項技術是由德國科學家最先發(fā)明的。目前，德國研究人員正在開展治療Ⅱ型糖尿病鏡像異構藥物臨床研究，測試其在腎臟炎癥和改善造血干細胞恢復能力方面的作用。