由于運動神經(jīng)元病缺乏有效的治療方法，而實驗和臨床研究結(jié)果顯示，細胞治療有望成為治療運動神經(jīng)元病的新方法。

（1）實驗研究結(jié)果：①干細胞向運動神經(jīng)元誘導(dǎo)分化以及運動神經(jīng)元鑒定、功能檢測的方法已趨于成熟，為運動神經(jīng)元疾病的細胞替代治療提供了堅實的基礎(chǔ)。②神經(jīng)干細胞移植后出現(xiàn)新生的運動神經(jīng)元與其支配肌肉形成神經(jīng)肌肉接頭，且新的膽堿能神經(jīng)支配與運動功能部分改善有關(guān)。③人神經(jīng)干細胞移植到大鼠腰髓，結(jié)果顯示人神經(jīng)干細胞廣泛分化為神經(jīng)元，新的神經(jīng)元與大鼠神經(jīng)細胞形成突觸聯(lián)系，表達和釋放膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子和腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子。因此，人神經(jīng)干細胞移植在神經(jīng)變性疾病環(huán)境下存活良好，膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子對運動神經(jīng)元有高度親和力，在各種損傷后可以阻止運動神經(jīng)元死亡。

（2）臨床研究結(jié)果：①一份72例自體骨髓干細胞移植治療運動神經(jīng)元病的報道，治療1周后；60例肌張力增高患者中，有54例出現(xiàn)明顯的肌張力下降，占90%；42例言語不清吞咽困難患者中，有34例出現(xiàn)癥狀好轉(zhuǎn)，占71%；22例抬頭困難患者中，有16例出現(xiàn)癥狀好轉(zhuǎn)，占73%；58例肌束震顫患者中，有30例肌束震顫次數(shù)明顯減少，占52%。總有效率高達92%。②另一份332例用自體骨髓有核細胞移植治療運動神經(jīng)元病的報道，治療1～20d后，患者的運動功能有所改善，89% 的患者第1個月病情好轉(zhuǎn)；41%的患者3個月時病情保持穩(wěn)定；72%的患者5個月時病情保持穩(wěn)定。